لا يمكن إنتاج بعض أنواع البروتينات إلا في خلايا الثدييات
برزت الشكوك في الآونة الأخيرة حول الإمكانية الكامنة في استخدام الحيوانات المعدلة وراثيا بغرض تحويلها إلى مصانع للأدوية. كانت هناك شكوك حول جدوى الحيوانات المعدلة وراثيا لبعض الوقت.
تم الكشف عن ذلك بعد إعلان إحدى الشركات عن تأخير لمدة عامين في تجارب الأدوية الجديدة التي كان من المفترض أن تكون الأدوية الأولى التي تم الحصول عليها بالطريقة المعروفة باسم التلاعب بالكلمات باللغة الإنجليزية - PHARMING إعادة صياغة لـ FARMING (المحاصيل الزراعية) و -PHARM اختصار معروف لمصطلح المخدرات.
ويقول المحللون إن أسئلة جدية تطرح اليوم حول مستقبل الصناعة.
كان القرار الذي اتخذته شركة PPL Therapeutics، وهي شركة اسكتلندية للتكنولوجيا الحيوية تمتلك التكنولوجيا وراء النعجة دوللي المستنسخة، بتأخير التسويق التجاري لعقار ألفا 1 أنتيتريبسين (AAT)، سبباً في خلق أزمة ثقة بين المستثمرين.
وسبب تأخير الدواء الذي من المفترض أن يساعد في علاج أمراض الرئة، لكنه في الواقع يسبب ضيق التنفس لدى المرضى في التجارب السريرية.
على مدى أكثر من عقد من الزمان، كان من الممكن إنتاج أدوية تستخدم البروتينات البشرية في البكتيريا المعدلة وراثيا. على سبيل المثال، يتم إنتاج الأنسولين بجودة أفضل بكثير بهذه الطريقة. ومع ذلك، فإن بعض أنواع البروتينات البشرية تكون كبيرة جدًا أو معقدة بحيث لا يمكن للخلايا البكتيرية تصنيعها. حصلت شركة PPL على براءة اختراع لتقنية من شأنها تطوير إنتاج البروتينات البشرية في حليب الأغنام أو حيوانات المزرعة الأخرى. جنبا إلى جنب مع تكنولوجيا الاستنساخ، سوف تمكن PPL النمو الصناعي للبروتينات البشرية بطريقة اقتصادية وجديرة بالاهتمام.
تمتلك شركة PPL حاليًا عددًا من الأغنام المعدلة وراثيًا التي تنتج البروتين ألفا -1 أنتيتريبسين، وهو البروتين الذي يقمع بعض أمراض الرئة المعروفة - بما في ذلك انتفاخ الرئة والتليف الكيسي.
وهناك دواء مصنوع من هذه المادة يخضع حاليا للتجارب السريرية، وهو إجراء يجب استكماله وفقا لأنظمة السلامة لإثبات أن الدواء آمن وفعال.
ومع ذلك، تقول شركة PPL إنها قررت إجراء المزيد من التحقيقات قبل أن تتمكن من الوصول بالدواء إلى المرحلة النهائية من التجارب. وهذا يعني أن شركة AAT لن تكون قادرة على الوصول إلى السوق قبل عام 2007، أي بعد عامين من الموعد المتوقع.
هذا التأخير هو الأحدث في سلسلة من المشاكل التي سببتها شركة PPL، تقول جولي سيموندز، المحللة في شركة Bison Gregory: "شركة PPL تتراجع ولا تتقدم إلى الأمام. ما يقلقني هو ما إذا كانت هذه مشكلة أساسية في التكنولوجيا".
وقال جيف كوك، الرئيس التنفيذي لشركة PPL، ردًا على ذلك: "هذا بالتأكيد مخيب للآمال، ولكن الشيء الأكثر أهمية هو التأكد من أنه عندما نصل إلى المرحلة التالية من التجارب، سيكون لدينا حزام أمان. متطلبات المشرع صارمة، لأن هذا قد يكون أول دواء معدل وراثيا يصل إلى السوق."
في العام الماضي، قالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وهي الذراع الفيدرالية الأمريكية المسؤولة عن ترخيص الأدوية، لشركة PPL إنها تشعر بالقلق من فشل ثلاثة مرضى في المرحلة الثانية من تجربة AAT. ووفقًا لكوك، فهو يدرك أنهم فشلوا لأنهم عانوا من التورم الزائد الرئتين، نتيجة انتفاخ الرئة، وهو أمر شائع في انتفاخ الرئة، ويقول PPL أن هذه الظاهرة قد تكون مرتبطة بجرعة زائدة من الدواء أو مستوى النقاوة لها، أو ربما لجهاز الاستنشاق الذي قدمته شركة أخرى، إلا أن الاختبارات الأولية فشلت في العثور على مصدر المشكلة، ويجري الآن تحقيق آخر.
إلى جانب PPL هناك شركتان أخريان تتقدمان في هذا المجال - الشركة الهولندية PHARMING والشركة الأمريكية Genzyme. وقد أوقفت هاتان الشركتان أو أبطأت تطوراتهما في العام الماضي.
وقالت المحللة جولي سيموند: "إن قلقي الرئيسي ينبع من حقيقة أنه حتى الآن لم يتمكن أي منتج معدل وراثيا من الوصول إلى السوق، على الرغم من أن عددا من الشركات قد بدأت في تطويره منذ بعض الوقت. وقد يكون السبب في ذلك هو التكاثر الطبيعي البطيء". على أية حال، من المتوقع أن يكون من السهل جدًا تطوير مثل هذه البروتينات، على الرغم من أن توصيلها إلى المريض سيكون أكثر صعوبة.
تقول سالي بينيت من ING Barings: هذه أخبار سيئة في الأساس. ولهم تأخير بعد تأخير. لقد تزايدت الشكوك حول قدرة الحيوانات المعدلة وراثيا لبعض الوقت."
https://www.hayadan.org.il/BuildaGate4/general2/data_card.php?Cat=~~~291742899~~~29&SiteName=hayadan
